0 %

Эверолимус одобрен в Европейском Союзе для лечения рефрактерных парциальных припадков у пациентов с туберозным склерозом

22.03.2017

Статья в формате PDF.


Эверолимус (Вотубия*, Novartis) – ​первое одобренное в Европе средство вспомогательной терапии парциальных припадков у детей и взрослых, связанных с комплексом туберозного склероза (КТС). Утверждение данного препарата направлено на удовлетворение потребностей пациентов с КТС, поскольку до 60% из них страдают от припадков, резистентных к антиэпилептической терапии. Это является третьим показанием для применения эверолимуса при КТС: в Европе этот препарат также утвержден для лечения субэпендимальной гигантоклеточной астроцитомы и ренальных ангиомиолипом.

31 января текущего года Европейская комиссия утвердила диспергируемые ­таблетки Вотубия (эверолимус) как дополнительную терапию для пациентов в возрасте старше 2 лет, у которых отмечаются связанные с КТС рефрактерные парциальные припадки с наличием вторичной генерализации или без нее. Сегодня эверолимус является первым одобренным по этому показанию фармакологическим средством во всех 28 государствах – членах ЕС, а также в Исландии и Норвегии.

Утверждение основано на данных об эффективности и безопасности по результатам исследования III фазы EXIST‑3 (J.A. French et al., 2017), в котором установлено, что применение эверолимуса в качестве вспомогательной терапии существенно снижает частоту рефрактерных парциальных припадков, связанных с КТС, по сравнению с плацебо. В исследовании оценивались эффективность и безопасность использования низких (3-7 нг/мл) и высоких (9-15 нг/мл) доз эверолимуса. В течение ­18-недельной центральной фазы исследования пациенты всех групп одновременно получали от одного до трех антиэпилептических препаратов. Возраст самого младшего пациента, включенного в это исследование, составляет 2 года. Степень ответа на лечение (уменьшение количества припадков на 50% и более) была значительно выше в случаях применения высоких и низких доз эверолимуса, нежели плацебо. По сравнению с исходным показателем медиана снижения частоты возникновения припадков была также существенно выше в группах пациентов, которые принимали высокие и низкие дозы эверолимуса. Наиболее распространенными неблагоприятными случаями, зарегистрированными у пациентов, которые принимали низко- или высокодозовую терапию по сравнению с плацебо были стоматит (54,7/63,8 vs 9,2%), диарея (17,1/21,5 vs 5%), назофарингит (13,7/16,2 vs 16%), инфекции верхних дыхательных путей (13,7/16,2 vs 16%), лихорадка (19,7/13,8 vs 5%), рвота (12/10 vs 9,2%), кашель (11,1/10 vs 3,4%) и экзантема (6/10 vs 2,5%).

EXIST‑3 – ​двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы, направленное на изучение эффективности и безопасности использования высоких и низких доз эверолимуса в качестве дополнительной ­терапии у пациентов с ассоциированными с КТС рефрактерными парциальными эпилептическими припадками. Они определяются как припадки, которые сохраняются вопреки применению двух и более последовательных схем моно- или комбинированной антиэпилептической терапии. Исследование включало участников женского и мужского пола (в возрасте 2,2-56,3 лет) с клиническими проявлениями КТС, которые принимали постоянные дозы от одного до трех антиэпилептических препаратов, как минимум 4 недели до двухмесячного подготовительного периода.
Основной целью исследования была оценка эффективности эверолимуса в качестве вспомогательной терапии для снижения частоты рефрактерных парциальных припадков у пациентов с КТС. Вторичной задачей было изучение количества пациентов без припадков во время периода наблюдения, а также изменение частоты припадков и безопасность применения препарата.

КТС представляет собой редкое генетическое нарушение, диагностируемое почти у миллиона человек во всем мире. Примерно 85% людей с КТС страдают от неконтролируемых, изнуряющих приступов эпилепсии. Назначение эверолимуса является единственным утвержденным нехирургическим методом, показанным для лечения доброкачественных опухолей головного мозга и почек, возникающих при этом нарушении. EXIST‑3 – ​первое исследование III фазы, показавшее значительное преимущество эверолимуса в качестве средства вспомогательной терапии рефрактерных припадков у пациентов с КТС.

*В Украине эверолимус (Вотубия) зарегистрирован как Афинитор.

Перевела с англ. Мария Стафейчук

СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія

19.07.2019 Онкологія та гематологія Історія Храму медичної літератури відтворена в новій книзі

Цей афористичний вислів ученого, розміщений на офіційному сайті Національної наукової медичної бібліотеки України, привертає увагу своєю влучністю. Справді, ця бібліотека заслуговує на те, щоб знали не тільки місце її розташування, рідкісні фонди літератури, які репрезентують всі напрями медичної освіти та науки, а й її історію та діяльність. ...

19.07.2019 Онкологія та гематологія Лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу

Хронічний лімфоцитарний лейкоз (ХЛЛ) є найчастішою формою лейкозів у країнах Європи та Північної Америки. Останніми роками підходи до лікування ХЛЛ радикально змінилися. Ці зміни зумовлені значними успіхами у розумінні біології захворювання та появою нових, більш ефективних засобів терапії. У рамках IX науково-практичної конференції «Перспективи діагностики та лікування гематологічних захворювань» (18-19 квітня, м. Київ) відбулося обговорення низки актуальних питань, зокрема, щодо зміни стандартів лікування хворих на ХЛЛ та можливостей впровадження сучасних методів терапії в Україні....

19.07.2019 Онкологія та гематологія Роль аналогів гонадотропін-рилізинг-гормону в лікуванні раку передміхурової залози

Майже 70 років тому було встановлено, що рак передміхурової залози (РПЗ) є гормонозалежним захворюванням. Відтоді для лікування пацієнтів з РПЗ застосовують андрогендеприваційну терапію (АДТ), метою якої є пригнічення секреції андрогенів (передусім тестостерону) яєчками та/або блокування ефектів андрогенів на рівні їх рецепторів. У численних дослідженнях продемонстровано позитивний вплив АДТ на розміри передміхурової залози, прогресування симптомів і виживання пацієнтів. ...

19.07.2019 Онкологія та гематологія Бібліотека онколога

Підготовлено за підтримки Національної наукової медичної бібліотеки України...