0 %

Одобрен первый препарат для лечения редкого заболевания крови

06.02.2019

21 декабря 2018 г. Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Элзонрис/Elzonris (таграксофусп) для лечения бластной плазмоцитоидной дендритноклеточной неоплазии (BPDCN) у взрослых и детей в возрасте старше 2 лет.

«Элзонрис представляет собой первый одобренный FDA таргетный препарат для лечения BPDCN. До этого в качестве стандарта в лечении данного заболевания использовалась интенсивная химиотерапия с последующей аллогенной трансплантацией гемопоэтических клеток костного мозга. Однако многие пациенты с BPDCN не способны перенести столь интенсивную терапию, поэтому существовала острая необходимость в альтернативных вариантах лечения», – ​считает доктор медицинских наук Ричард Паздур (Richard Pazdur), директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняю­щий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA.

BPDCN – ​это редкое агрессивное онкологическое заболевание, обусловленное зло­качественностью предшественников дендритных клеток костного мозга и крови. Оно может поражать несколько органов, включая лимфатические узлы и кожу, часто развивается в острый лейкоз. Заболевание чаще встречается у мужчин, а также у ­пациентов старше 60 лет.

Эффективность Элзонриса производства компании Stemline Therapeutics изучалась в клиническом исследовании в 2 группах пациентов. В первую пробную когорту были включены 13 пациентов с BPDCN, ранее не получавших терапию. У 7 из них (54%) была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Вторая группа включала 15 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой BPDCN. Из них в результате терапии 1 пациент достиг полной ремиссии и еще 1 – ​полной ремиссии с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.

Распространенными побочными эффектами, о которых сообщали пациенты в клинических испытаниях, были синдром капиллярной утечки, тошнота, усталость, отек ног и рук, лихорадка, озноб и увеличение веса. Наиболее распространенными лабораторными нарушениями были снижение уровней лимфоцитов, альбумина, тромбоцитов, гемоглобина и кальция, а также повышение уровней глюкозы и ферментов печени (АЛТ и АСТ). Медицинским работникам рекомендуется следить за уровнем ферментов печени и наличием признаков непереносимости инфузии. Беременным или кормящим женщинам Элзонрис противопоказан, поскольку может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Одобрен препарат первой линии терапии периферической Т‑клеточной лимфомы 18.02.2019 Терапія та сімейна медицина Одобрен препарат первой линии терапии периферической Т‑клеточной лимфомы

16 ноября FDA расширило показания к применению препарата Адцетрис ­(брентуксимаб ведотин) в форме инъекций в комбинации с химиотерапией взрослых пациентов с некоторыми типами периферической Т‑клеточной лимфомы (ПТКЛ). Это новое одобренное FDA лечение впервые диагностированной ПТКЛ. ...

18.02.2019 Терапія та сімейна медицина FDA одобрило первый препарат для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза

20 ноября FDA одобрило новый препарат Гамифант (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов в рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к традиционному лечению форме. Эмапалумаб стал первым одобренным FDA препаратом, предназначенным специально для ГЛГ....

18.02.2019 Терапія та сімейна медицина FDA одобрило антибактериальный препарат для лечения диареи путешественников

16 ноября Управление по контролю за качествов продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение антибактериального препарата Аэмколо (рифамицин) для лечения взрослых пациентов с диареей путешественников, которая вызвана неинвазивными штаммами Escherichia coli и не осложнена лихорадкой или наличием крови в стуле....