0 %

Одобрен первый препарат для лечения редкого заболевания крови

06.02.2019

21 декабря 2018 г. Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Элзонрис/Elzonris (таграксофусп) для лечения бластной плазмоцитоидной дендритноклеточной неоплазии (BPDCN) у взрослых и детей в возрасте старше 2 лет.

«Элзонрис представляет собой первый одобренный FDA таргетный препарат для лечения BPDCN. До этого в качестве стандарта в лечении данного заболевания использовалась интенсивная химиотерапия с последующей аллогенной трансплантацией гемопоэтических клеток костного мозга. Однако многие пациенты с BPDCN не способны перенести столь интенсивную терапию, поэтому существовала острая необходимость в альтернативных вариантах лечения», – ​считает доктор медицинских наук Ричард Паздур (Richard Pazdur), директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняю­щий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA.

BPDCN – ​это редкое агрессивное онкологическое заболевание, обусловленное зло­качественностью предшественников дендритных клеток костного мозга и крови. Оно может поражать несколько органов, включая лимфатические узлы и кожу, часто развивается в острый лейкоз. Заболевание чаще встречается у мужчин, а также у ­пациентов старше 60 лет.

Эффективность Элзонриса производства компании Stemline Therapeutics изучалась в клиническом исследовании в 2 группах пациентов. В первую пробную когорту были включены 13 пациентов с BPDCN, ранее не получавших терапию. У 7 из них (54%) была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Вторая группа включала 15 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой BPDCN. Из них в результате терапии 1 пациент достиг полной ремиссии и еще 1 – ​полной ремиссии с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.

Распространенными побочными эффектами, о которых сообщали пациенты в клинических испытаниях, были синдром капиллярной утечки, тошнота, усталость, отек ног и рук, лихорадка, озноб и увеличение веса. Наиболее распространенными лабораторными нарушениями были снижение уровней лимфоцитов, альбумина, тромбоцитов, гемоглобина и кальция, а также повышение уровней глюкозы и ферментов печени (АЛТ и АСТ). Медицинским работникам рекомендуется следить за уровнем ферментов печени и наличием признаков непереносимости инфузии. Беременным или кормящим женщинам Элзонрис противопоказан, поскольку может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

FDA впервые одобрило препарат для лечения послеродовой депрессии 15.04.2019 Терапія та сімейна медицина FDA впервые одобрило препарат для лечения послеродовой депрессии

19 марта Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (US Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Зульрессо (брексанолон) в форме инъекций для лечения послеродовой депрессии. Это первый препарат, одобренный FDA для терапии данного заболевания....

15.04.2019 Терапія та сімейна медицина Загрязнение воздуха в Монголии

С мая этого года в рамках усилий по снижению уровня загрязнения воздуха правительство Монголии введет запрет на использование угля в качестве топлива в столице страны....

15.04.2019 Терапія та сімейна медицина Эффективный международный контроль деятельности по редактированию генома

Члены нового консультативного комитета Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) по разработке глобальных стандартов контроля и надзора в отношении редактирования генома человека договорились о создании надежного механизма контроля в этой области....