0 %

FDA одобрило новый препарат для лечения взрослых пациентов с редким жизнеугрожающим заболеванием крови

06.02.2019

21 декабря 2018 г. FDA приняло решение о регистрации препарата Ултомирис/Ultomiris (равулизумаб) в инъекциях для терапии взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) – ​редким жизнеугрожающим заболеванием крови.

«Утверждение препарата Ултомирис изменит способ лечения пациентов с ПНГ, – ​отметил Ричард Паздур. – ​Ранее единственная одобренная терапия ПНГ требовалась каждые 2 нед, что может быть обременительным для пациентов и их семей. Ултомирис использует новую рецептуру, поэтому пациенты нуждаются в лечении только каждые 8 нед (без ущерба для эффективности терапии)».

ПНГ – ​очень редкое заболевание крови, характеризующееся опосредованным сис­темой комплемента разрушением эритроцитов (гемолизом). Проявляется спектром изнурительных симптомов и осложнений. Наиболее тяжелым осложнением являются тромбозы, ведущие к повреждению органов и преждевременной смерти. Во время обост­рений могут возникать следующие симптомы: выраженная анемия, усталость, одышка, потемнение мочи, заболевания почек или периодические боли. ПНГ может возникать в любом возрасте, хотя чаще всего диагностируется у молодых людей.

Равулизумаб – ​препарат на основе гуманизированных моноклональных антител, первый и единственный в мире пролонгированный селективный ингибитор С5, который можно вводить взрослым пациентам с ПНГ всего 1 раз в 8 нед. В ходе двух клинических исследований было установлено, что равулизумаб обладает не меньшей эффективностью, чем препарат сравнения экулизумаб. В первом исследовании принимали участие 246 пациентов с ПНГ, ранее не получавших никакого лечения, которые были рандомизированы в 2 группы – ​для лечения равулизумабом (экспериментальная) либо экулизу­мабом (контрольная). Результаты исследования показали, что действие Ултомириса сходно с таковым экулизумаба: отмечали снижение потребности в переливании крови и аналогичную частоту гемолиза, измеренную нормализацией в крови пациентов уровней лактатдегидрогеназы – ​фермента, принимающего участие в процессе превращения глюкозы в энергию в клетках организма.

Кроме того, Ултомирис был изучен в клиническом исследовании 195 пациентов с ПНГ, которые были клинически стабильны после лечения экулизумабом в течение по крайней мере последних 6 мес. Эти пациенты были выбраны случайным образом для лечения Ултомирисом или продолжения лечения экулизумабом. Ултомирис снова продемонст­рировал сходные эффекты с экулизумабом по нескольким клиническим показателям, включая частоту гемолиза и снижение необходимости в переливании крови.

Распространенными побочными эффектами, о которых сообщили пациенты в клинических испытаниях, были головная боль и инфекция верхних дыхательных путей. Медицинским работникам рекомендуется соблюдать осторожность при назначении Ултомириса пациентам с любой другой системной инфекцией.

Назначая Ултомирис, необходимо помнить о риске жизнеугрожающих менингококковых инфекций и сепсиса на фоне приема препарата. Медицинским работникам следует соблюдать самые последние рекомендации Консультативного комитета по практике иммунизации (ACIP) в отношении менингококковой вакцинации у больных с дефицитом системы комплемента. Пациенты должны быть иммунизированы менингококковыми вакцинами по крайней мере за 2 нед до введения первой дозы Ултомириса, если только риск задержки лечения не превышает риск развития менингококковой инфекции.

Препарат Ултомирис, выпускаемый компанией Alexion Pharmaceuticals, одобрен по ускоренной процедуре и имеет статус орфанного.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

FDA впервые одобрило препарат для лечения послеродовой депрессии 15.04.2019 Терапія та сімейна медицина FDA впервые одобрило препарат для лечения послеродовой депрессии

19 марта Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (US Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Зульрессо (брексанолон) в форме инъекций для лечения послеродовой депрессии. Это первый препарат, одобренный FDA для терапии данного заболевания....

15.04.2019 Терапія та сімейна медицина Загрязнение воздуха в Монголии

С мая этого года в рамках усилий по снижению уровня загрязнения воздуха правительство Монголии введет запрет на использование угля в качестве топлива в столице страны....

15.04.2019 Терапія та сімейна медицина Эффективный международный контроль деятельности по редактированию генома

Члены нового консультативного комитета Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) по разработке глобальных стандартов контроля и надзора в отношении редактирования генома человека договорились о создании надежного механизма контроля в этой области....