FDA расширило применение препарата Симдеко для лечения муковисцидоза у детей старше 6 лет

28.08.2019

21 июня Агентство по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (US Food and Drug Administration – FDA) расширило показания к применению препарата Symdeko/Симдеко (тезакафтор/ивакафтор) в форме таблеток для лечения детей с муковисцидозом в возрасте старше 6 лет при наличии определенных генетических мутаций. В прошлом году препарат был одобрен FDA для лечения пациентов с теми же специфическими генетическими мутациями в возрасте 12 лет и старше. «Несколько десятилетий назад предполагалось, что пациенты с муковисцидозом доживут до 10 лет и лишь немногие останутся живы в подростковом возрасте. С тех пор широкомасштабные исследования этой изнурительной болезни привели к появлению новых методов лечения, продливших ожидаемую продолжительность жизни и улучшивших ее качество, но средств излечения до сих пор нет, – отметил по этому поводу доктор Бану Карими-Шах (Banu Karimi-Shah) из Центра по оценке и изучению лекарственных средств FDA. – В силу индивидуальных генетических особенностей люди по-разному реагируют на те или иные лекарства, поэтому важно иметь в распоряжении множество вариантов. Сегодняшнее одобрение Симдеко для детей старше 6 лет обеспечивает возможность лечения маленьких пациентов, а также предоставляет больше информации о безопасности и дозировании, специфичных для этой группы населения».

Муковисцидоз – это серьезное генетическое заболевание, характеризующееся образованием густой слизи, которая накапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела. Это приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Развитие муковисцидоза связано с мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Существует около 2000 известных мутаций гена CFTR.

Препарат Симдеко предназначен для лечения пациентов, которые имеют две копии наиболее распространенной мутации – F508del – или хотя бы одну мутацию гена CFTR, при которой препарат оказывает положительный эффект, о чем свидетельствуют результаты in vitrо и/или клинические данные.

Эффективность приема препарата Симдеко пациентами с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях III фазы, которые зафиксировали улучшение функции легких и других ключевых показателей заболевания, включая снижение частоты обострений. Вывод об эффективности Симдеко у пациентов в возрасте от 6 до 12 лет экстраполирован на основании данных приема препарата пациентами в возрасте 12 лет и старше.

Препарат всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир, и никогда в сочетании с индукторами цитохрома P450 3A4, который содержат некоторые антибиотики, противосудорожные препараты, продукты из зверобоя и грейпфрута. Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, тошноту, заложенность носа и головокружение.

Безопасность и эффективность препарата у пациентов в возрасте до шести лет не изучалась.

Препарат производит компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Официальный сайт FDA: www.fda.gov

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 13-14 (458-459), липень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Педіатрія

13.08.2020 Терапія та сімейна медицина Нове дослідження: електронні системи доставки нікотину (ЕСДН) допомагають дорослим курцям відмовитися від сигарет

Свіжі дані рандомізованого дослідження, проведеного компанією Juul Labs, виявили значне скорочення паління сигарет серед дорослих курців, які використовували ЕСДН JUUL System...

13.08.2020 Терапія та сімейна медицина Новое исследование: электронные системы доставки никотина (ЭСДН) помогают взрослым курильщикам отказаться от сигарет

Свежие данные рандомизированного исследования, проведенного компанией Juul Labs, выявили значительное сокращение курения сигарет среди взрослых курильщиков, пользовавшихся ЭСДН JUUL System...