FDA одобрило новый препарат для лечения муковисцидоза
21 октября FDA одобрило препарат Трикафта (элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор) – первую тройную комбинированную терапию пациентов с наиболее распространенной при муковисцидозе мутацией. Препарат одобрен для пациентов старше 12 лет, имеющих по крайней мере одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Данную мутацию выявляют примерно у 90% пациентов с муковисцидозом.
Муковисцидоз – редкая прогрессирующая болезнь, которая поражает легкие, пищеварительный тракт и другие органы и системы, что приводит к тяжелой дыхательной недостаточности и проблемам с пищеварением, а также к присоединению инфекционной патологии и сахарного диабета. Причиной муковисцидоза является мутация гена CFTR. Известно около 2 тыс. вариантов мутации указанного гена, из которых наиболее известна F508del.
Эффективность препарата Трикафта у пациентов с муковисцидозом старше 12 лет была продемонстрирована в 2 исследованиях. Первое из них представляло собой 24-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием 403 пациентов, у которых была мутация F508del и мутация на втором аллеле, что приводило к отсутствию белка CFTR или белка CFTR, не реагирующего на ивакафтор либо тезакафтор/ивакафтор. Во втором 4-недельном рандомизированном двойном слепом исследовании с активным контролем участвовали 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.
В обоих исследованиях препарат Трикафта увеличил прогнозируемый прирост объема форсированного выдоха за 1-ю секунду (ппОФВ1). В первом исследовании по сравнению с плацебо данная тройная комбинация увеличила среднее значение ппОФВ1 на 13,8% от исходного уровня; во втором – на 10% по сравнению с соответствующим показателем для тезакафтора/ивакафтора. В первом исследовании лечение препаратом Трикафта также привело к уменьшению количества обострений со стороны легких (увеличение выраженности респираторных симптомов и функций) и индекса массы тела по сравнению с плацебо.
Профиль безопасности препарата Трикафта основан на данных 510 пациентов с муковисцидозом в обоих исследованиях и в целом был одинаковым во всех подгруппах участников. Серьезными побочными реакциями, которые возникали чаще у больных, получавших Трикафта, были сыпь и грипп. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были головные боли, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, сыпь, повышение уровня печеночных ферментов, заложенность носа, повышение уровней билирубина и креатинфосфокиназы крови, ринорея, ринит, грипп, синусит, что может быть вызвано проблемами, связанными с печенью, желчным пузырем или эритроцитами.
Инструкция для медицинского применения препарата Трикафта включает предупреждения, связанные с изменением показателей печеночных проб (трансаминаз и билирубина) во время лечения, а также запрет одновременного применения с другими индукторами или ингибиторами цитохрома P450 3A4 (CYP 3A) и указание на риск катаракты. До начала лечения препаратом необходимо провести тесты для выявления тех или иных мутаций генов (генотипирование) с подтверждением по крайней мере одной мутации F508del.
Безопасность и эффективность Трикафты у пациентов с муковисцидозом в возрасте до 12 лет не установлены. Препарат одобрен по ускоренной программе и как средство прорывной терапии орфанной патологии.
Препарат производит компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 20 (465), жовтень 2019 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина
На 32-й щорічній зустрічі Європейської психіатричної асоціації (European Psychiatric Association, EPA), яка проходила 6-9 квітня в Будапешті (Угорщина), компанія Gedeon Richter представила нові результати досліджень карипразину. На постерній сесії були надані докази того, що карипразин може бути найкращим рішенням у лікуванні не лише ранньої та пізньої стадії шизофренії, а й подвійного розладу (коморбідні шизофренія та вживання психоактивних речовин). Крім того, під час конгресу компанія презентувала CANDID BOOK для опікунів хворих на шизофренію та новий трансдіагностичний інструмент для оцінки симптомів і функціональної недієздатності пацієнтів із різними психіатричними захворюваннями....
Дослідники з онкологічного центру Рогеля Мічиганського університету охорони здоров’я створили тест, який віднаходить фрагменти ДНК у сечі, вивільнені пухлинами голови та шиї. Тест потенційно може сприяти ранньому виявленню цього типу раку, який на сьогодні не має надійного методу скринінгу. Загальновідомо, що вірус папіломи людини (ВПЛ) є причиною раку шийки матки, але все частіше встановлюється, що він спричиняє рак ротової порожнини, горла та інших ділянок голови і шиї....
Учені виявили, що певний тип жиру накопичується в міру старіння тканини, і таке накопичення може бути оборотним при виконанні фізичних вправ. Дослідники з Амстердама проаналізували мишачі та людські тканини до та після тренувань, що дозволило їм зробити такий висновок. Результати опубліковані в журналі Nature Aging. «Ідея про те, що ми можемо повернути старіння назад, – це те, що довгий час вважалося науковою фантастикою, проте наші висновки справді дозволяють нам набагато краще зрозуміти процес старіння», – стверджує Рікельт Гауткопер, професор лабораторії генетичних метаболічних захворювань Медичного центру Амстердамського університету....