FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации у пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями
9 января FDA одобрило препарат Айвакит/Ayvakit (авапритиниб) для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической желудочно-кишечной стромальной опухолью (gastrointestinal stromal tumor – GIST) – типом опухоли, возникающей в желудочно-кишечном тракте, чаще всего в желудке или тонкой кишке в результате мутации экзона 18 альфа-рецептора фактора роста тромбоцитов (PDGFRA), включая наиболее распространенную – типа PDGFRA D842V. Авапритиниб блокирует фермент, называемый киназой, и помогает предотвратить рост раковых клеток.
GIST возникают из специализированных нервных клеток, обнаруженных в стенках желудочно-кишечного тракта. Одна или несколько мутаций в ДНК одной из этих клеток могут привести к развитию GIST. Эти клетки помогают в продвижении пищи через кишечник и контролируют различные процессы пищеварения. Большая часть GIST начинается с желудка. Большинство других начинается в тонкой кишке, но GIST могут начинаться в любой части желудочно-кишечного тракта. Активирующие мутации в PDGFRA были связаны с развитием GIST, и примерно до 10% случаев GIST включают мутации этого гена.
FDA одобрило авапритиниб на основе результатов клинического исследования с участием 43 пациентов с GIST, имеющих мутацию экзона 18 PDGFRA, включая 38 пациентов с мутацией типа DG42V. Участники получали препарат в дозе 300 или 400 мг перорально 1 раз в сутки до прогрессирования заболевания или проявлений неприемлемой токсичности. У пациентов с мутацией экзона 18 PDGFRA общий коэффициент ответа составил 84%, при этом у 7% отмечали полный ответ и у 77% – частичный. Для подгруппы пациентов с мутациями PDGFRA типа D842V общий уровень ответа составил 89%, причем у 8% отмечали полный ответ, а у 82% – частичный. Хотя средняя продолжительность ответа еще не была установлена, 61% пациентов с мутациями экзона 18 имели ответ продолжительностью в ≥6 мес (31% пациентов с продолжающимся ответом наблюдались <6 мес).
Наиболее частыми нежелательными реакциями у пациентов, принимающих авапритиниб, были отечность, тошнота, усталость/астения, когнитивные нарушения, рвота, снижение аппетита, диарея, изменения цвета волос, слезотечение, боль в животе, запор, сыпь и головокружение. Препарат может вызвать внутричерепное кровоизлияние.
Разрешение на маркетинг по ускоренной процедуре данного препарата, получившего статус орфанного и прорывной терапии, предоставлено компании Blueprint Medicines Corporation.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 2 (471), січень 2020 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія
17.04.2024
Онкологія та гематологія
Тетрацикліни посилюють протипухлинний Т-клітинний імунітет і відкривають новий спосіб боротьби з раком
Ракові клітини ростуть і поширюються, ховаючись від імунної системи організму. Імунотерапія дозволяє імунній системі знаходити та атакувати приховані ракові клітини, допомагаючи хворим на рак жити довше. Інгібітори імунних контрольних точок є найбільш поширеними засобами імунотерапії. Ці препарати розпізнають і блокують білки, які ракові клітини використовують для приховування від імунної системи. Однак патологічні клітини, які не мають цих білків, застосовують різні способи приховування. Оскільки пацієнти не реагують на інгібітори імунних контрольних точок, дослідники прагнуть розробити новий підхід до лікування таких пухлин....
Дослідники з онкологічного центру Рогеля Мічиганського університету охорони здоров’я створили тест, який віднаходить фрагменти ДНК у сечі, вивільнені пухлинами голови та шиї. Тест потенційно може сприяти ранньому виявленню цього типу раку, який на сьогодні не має надійного методу скринінгу. Загальновідомо, що вірус папіломи людини (ВПЛ) є причиною раку шийки матки, але все частіше встановлюється, що він спричиняє рак ротової порожнини, горла та інших ділянок голови і шиї....
Нове дослідження під керівництвом Медичної школи Стенфордського університету в США виявило, що комп’ютерні алгоритми на основі штучного інтелекту можуть допомогти медичним працівникам точніше діагностувати рак шкіри. Настанови штучного інтелекту корисні навіть для дерматологів. Головна авторка роботи – Елені Лінос, докторка медичних наук, яка очолює Стенфордський центр цифрової охорони здоров’я, запущений для вирішення деяких із найактуальніших дослідницьких питань на перетині технологій і здоров’я шляхом сприяння співпраці між інженерією, інформатикою, медициною та гуманітарними науками....