0 %

FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации у пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями

14.02.2020

9 января FDA одобрило препарат Айвакит/Ayvakit (авапритиниб) для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической желудочно-кишечной стромальной опухолью (gastrointestinal stromal tumor – GIST) – типом опухоли, возникающей в желудочно-кишечном тракте, чаще всего в желудке или тонкой кишке в результате мутации экзона 18 альфа-рецептора фактора роста тромбоцитов (PDGFRA), включая наиболее распространенную – типа PDGFRA D842V. Авапритиниб блокирует фермент, называемый киназой, и помогает предотвратить рост раковых клеток.

GIST возникают из специализированных нервных клеток, обнаруженных в стенках желудочно-кишечного тракта. Одна или несколько мутаций в ДНК одной из этих клеток могут привести к развитию GIST. Эти клетки помогают в продвижении пищи через кишечник и контролируют различные процессы пищеварения. Большая часть GIST начинается с желудка. Большинство других начинается в тонкой кишке, но GIST могут начинаться в любой части желудочно-кишечного тракта. Активирующие мутации в PDGFRA были связаны с развитием GIST, и примерно до 10% случаев GIST включают мутации этого гена.

FDA одобрило авапритиниб на основе результатов клинического исследования с участием 43 пациентов с GIST, имеющих мутацию экзона 18 PDGFRA, включая 38 пациентов с мутацией типа DG42V. Участники получали препарат в дозе 300 или 400 мг перорально 1 раз в сутки до прогрессирования заболевания или проявлений неприемлемой токсичности. У пациентов с мутацией экзона 18 PDGFRA общий коэффициент ответа составил 84%, при этом у 7% отмечали полный ответ и у 77% – частичный. Для подгруппы пациентов с мутациями PDGFRA типа D842V общий уровень ответа составил 89%, причем у 8% отмечали полный ответ, а у 82% – частичный. Хотя средняя продолжительность ответа еще не была установлена, 61% пациентов с мутациями экзона 18 имели ответ продолжительностью в ≥6 мес (31% пациентов с продолжающимся ответом наблюдались <6 мес).

Наиболее частыми нежелательными реакциями у пациентов, принимающих авапритиниб, были отечность, тошнота, усталость/астения, когнитивные нарушения, рвота, снижение аппетита, диарея, изменения цвета волос, слезотечение, боль в животе, запор, сыпь и головокружение. Препарат может вызвать внутричерепное кровоизлияние.

Разрешение на маркетинг по ускоренной процедуре данного препарата, получившего статус орфанного и прорывной терапии, предоставлено компании Blueprint Medicines Corporation.

Официальный сайт FDA: www.fda.gov

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 2 (471), січень 2020 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія

П’ять пріоритетів Програми медичних гарантій 19.03.2020 Онкологія та гематологія П’ять пріоритетів Програми медичних гарантій

З 1 квітня 2020 р. у повному обсязі запрацює Програма медичних гарантій. Вона включає перелік медичних послуг, які пацієнт зможе гарантовано отримати безоплатно. Серед них виділено п’ять пріоритетних послуг, які Національна служба здоров’я України оплатить за підвищеним тарифом....

19.03.2020 Онкологія та гематологія ДП «Медичні закупівлі України» розпочне закупівлі лікарських засобів і медичних виробів за державні кошти

Постанова Кабінету Міністрів України дозволить ДП «Медичні закупівлі України» почати перебирати на себе функцію закупівельника, приватним закладам охорони здоров’я отримувати ліки та медичні вироби, закуплені за бюджетні кошти, а також можливість закуповувати ліки поза Національним переліком....

19.03.2020 Онкологія та гематологія В Україні запрацює комплексна система трансплантації

Законопроект № 2457, який 20 грудня 2019 р. ухвалила Верховна Рада, запровадить в Україні комплексну систему трансплантації. Це дозволить зберегти багато життів українців без необхідності робити дорогі операції за кордоном. Прийнятий закон, що регулює питання трансплантації анатомічних матеріалів людині, не лише гармонізує національне законодавство з міжнародним і знизить зарегульованість процедур, а й автоматизує процеси завдяки поступовому запровадженню Єдиної державної інформаційної системи трансплантації органів і тканин....