У FDA схвалили препарат для лікування рідкісної спадкової гіперхолестеринемії

12.02.2021

Для деяких людей дієт і фізичних вправ недостатньо, щоб тримати холестерин під контролем. У деяких випадках високий рівень холестерину є генетично обумовленим. Нещодавно в Управлінні з харчових продуктів та медикаментів США (FDA) схвалили препарат EvkeezaTM (Евінакумаб) компанії Regeneron Pharmaceuticals як доповнення до інших методів терапії, що знижують рівень холестерину у дорослих та дітей старше 12 років, для лікування найбільш рідкісної сімейної гіперхолестеринемії.  

Існує два типи сімейної гіперхолестеринемії (ГХ), викликані генетичною мутацією. У варіанті більш поширеної гетерозиготної форми розлад викликається успадкуванням одного мутованого гена ГХ. Більш рідкісна гомозиготна форма викликана успадкуванням двох цих генів від кожного з батьків. При цьому варіанті захворювання спостерігається резистентність до терапії, що може призвести до серцево-судинних ускладнень вже в дитинстві.

Молекула евінакумабу – це моноклональне антитіло, що зв’язується та блокує ангіопоетинподібний білок-3, ключовий для ліпідного обміну.

Рішення FDA базується на результатах дослідження фази 2, в якому 65 пацієнтів із сімейною ГХ були випадковим чином рандомізовані на дві групи:

  1. Група евінакумабу + стандартні ліпідознижувальні препарати.
  2. Група контролю, в якій пацієнти отримували лише стандартну ліпідознижувальну терапію.

У групі евінакумабу у хворих рівень холестерину знижувався в середньому на 49 % після 24 тижнів лікування у порівнянні із 2 % зниженням у контрольній групі.

Дослідники також повідомили про результати дослідження DiscovEHR, опубліковані в серпні минулого року в «Тhe New England Journal of Medicine». У людини евінакумаб спричиняв дозозалежне плацебо-скориговане зниження рівня тригліцеридів натще до 76 % та рівня холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) до 23 %.

Найбільш поширеними побічними реакціями, про які повідомлялося в дослідженні, були симптоми застуди та грипу, запаморочення, нежить, нудота, біль у кінцівках і втомлюваність.

Місячна доза препарату EvkeezaTM залежатиме від ваги пацієнта. У компанії Regeneron Pharmaceuticals заявили, що очікувана середня оптова вартість курсу лікування препаратом EvkeezaTM  складатиме близько $450,000 на рік, або $37,500 на місяць.

Джерело: FDA approves Regeneron drug for rare, inherited form of high cholesterol - MedCity News

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику 25.03.2024 Кардіологія Терапія та сімейна медицина Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику

Подібно до природних елементів, таких як залізо та мідь, люди можуть ковтати, поглинати або навіть вдихати мікро- та нанопластики. Знакове дослідження, нещодавно опубліковане в журналі The Conversation, пов’язує мікропластик і нанопластик, знайдені у бляшках кровоносних судин людини, з потенційним підвищеним ризиком серцевого нападу, інсульту або смерті. Виробництво пластику постійно зростає, і очікується, що ця тенденція збережеться до 2050 року. Пластмаси можуть забруднювати довкілля через океанські течії, атмосферні вітри та інші земні явища, що спричиняє їх поширення. Після потрапляння у природу пластик чутливий до деградації, що призводить до утворення мікропластику (частинки розміром менше 5 мм) і нанопластику (частинки розміром менше 1000 нм). Обидва типи частинок викликають ряд токсикологічних ефектів....

22.03.2024 Терапія та сімейна медицина Щоденник медичних подій 25- 31 березня

...

21.03.2024 Терапія та сімейна медицина Високоадгезивний і міцний клей усуває численні обмеження за втручань на черепі

Тверда мозкова оболонка – один із трьох менінгеальних шарів, представлений фіброзною тканиною, яка огортає як «мішок» головний, спинний мозок та спинномозкову рідину. Разом мозкові оболонки функціонують як амортизатори, захищаючи від травм, насичують нервову систему поживними речовинами, видаляють кінцеві метаболіти. Тверда мозкова оболонка також є критичним біологічним бар’єром, який містить спинномозкову рідину, що оточує всі тканини ЦНС. Спонтанне ушкодження, травма та певні хірургічні процедури можуть спричинити витік ліквору, що може загрожувати життю пацієнтів, призводячи до неврологічних дисфункцій, та перешкоджати швидкому одужанню. ...