FDA схвалює інноваційне лікування педіатричних пацієнтів із вродженою атимією
Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Ретимік (Rethymic) для лікування дітей із вродженою атимією, рідкісним імунним захворюванням. Ретимік – це перший продукт із тканини вилочкової залози, схвалений у США.
«Сьогоднішній захід знаменує собою перше схвалення FDA терапії для лікування цього дуже рідкісного і руйнівного захворювання у дітей», – сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.
Вроджена атимія – рідкісне імунне захворювання, при якому дитина народжується без вилочкової залози. Такі діти можуть мати повторні, часто небезпечні для життя інфекції та зазвичай помирають протягом перших двох років життя.
Ретимік складається з алогенної (донорської) тканини тимуса людини, яка обробляється і культивується, а потім імплантується пацієнтам. Препарат не показаний для лікування пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом.
Безпека і ефективність нового засобу були встановлені у клінічних дослідженнях за участю 105 пацієнтів віком від 1 місяця до 16 років, кожен з яких отримав одноразове введення препарату в період із 1993 по 2020 р. Ретимік поліпшив виживання дітей із вродженою атимією (діти, які одержували цей продукт, прожили не менше 2-х років). Пацієнти, які одержували Ретимік та які вижили після 1-го року, мають сприятливий прогноз щодо виживаності у довгостроковій перспективі. Ретимік також із часом знизив частоту і тяжкість інфекцій.
Найбільш часті побічні реакції включають підвищений артеріальний тиск, синдром вивільнення цитокінів, низький рівень магнію у крові, висипання на шкірі, низький рівень тромбоцитів, а також реакцію трансплантата проти хазяїна. Оскільки Ретимік отримують із тканин людини, його застосування може супроводжуватися ризиком передачі інфекційного захворювання. Ґрунтуючись на ефективних процедурах перевірки донорів і виробничих процесів, ризик передачі інфекційних захворювань є незначним, але повністю не усунутим.
Відновлення імунної функції у пацієнтів, які отримали Ретимік, триває шість місяців або більше; тому важливо, щоб до відновлення імунітету вони продовжували вживати суворих заходів щодо запобігання інфекціям.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Алергія та імунологія
19.04.2024
Алергія та імунологія
Неврологія
Як дані, надані фітнес-трекерами та смартфонами, можуть допомогти людям із розсіяним склерозом
За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, розсіяний склероз (РС) вражає понад 1,8 мільйона людей, і хоча є методи, які запобігають рецидивам і покращують якість життя, повноцінного лікування не існує. Основною проблемою сучасних способів терапії РС є нездатність лікувати хронічне активне нейрозапалення в мозку та пов’язану із цим нездатність відновити втрату мієліну, який покриває та захищає аксони, електричні «дроти» мозку. Із часом це призводить до постійного пошкодження нервових клітин і повільної прогресуючої втрати неврологічної функції в пацієнтів....
Ініціатива жіночого здоров’я – це серія клінічних досліджень, ініційованих Національним інститутом здоров’я США вперше у 1991 році для вирішення основних проблем зі здоров’ям, що спричиняють захворюваність і смертність жінок у постменопаузі. Після їхніх рекомендацій у 2002 році багато жінок відмовилися від прийому гормональної терапії (ГТ), особливо після 65 років, через побоювання підвищеного ризику розвитку різних видів раку та серцево-судинних захворювань. Нове дослідження показує, що ці страхи можуть бути безпідставними, залежно від типу, шляху введення та дози ГТ. Оновлені результати опубліковані в журналі The Menopause Society....
Препарати, відомі як аналоги GLP-1, стають усе більш популярними для лікування діабету та ожиріння, але існують побоювання, що вони можуть підвищити ризик раку щитоподібної залози. Масштабне скандинавське дослідження під керівництвом науковців із Каролінського інституту у Швеції не виявило доказів такого зв’язку. ...