FDA одобрило первый препарат для лечения веноокклюзионной болезни печени у пациентов после пересадки стволовых клеток крови или костного мозга

29.08.2016

30 марта FDA одобрило препарат Дефителио/Defitelio (дефибротид натрия) для лечения детей и взрослых с веноокклюзионной болезнью печени (ВОБП), которая развилась после пересадки стволовых клеток из крови или костного мозга (трансплантации гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК). Это первый одобренный FDA препарат для лечения тяжелой ВОБП – редкого заболевания, характеризующегося высоким уровнем летальности. ТГСК выполняют в рамках лечения некоторых видов рака крови или костного мозга, после данной процедуры пациенту назначают химиотерапию, что сопряжено с опасностью возникновения ВОБП. Тяжелая ВОБП развивается менее чем у 2% пациентов после ТГСК и ассоциируется с летальностью на уровне 80%. Эффективность препарата изучалась в 3 клинических исследованиях, в которых приняли участие 528 пациентов с ВОБП и нарушениями со стороны печени/почек в результате ТГКС. Основной целью испытаний было определение выживаемости пациентов через 100 дней после трансплантации (общая выживаемость). Согласно полученным данным, показатель общей выживаемости среди пациентов, принимавших дефибротид, сохранялся на уровне 38-45%. Среди участников, получавших поддерживающую терапию без назначения дефибротида, аналогичный параметр равнялся 21-31%. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом дефибротида, были гипотония, диарея, рвота, тошнота и носовые кровотечения. Применение препарата также может спровоцировать развитие таких серьезных побочных эффектов, как кровотечение и аллергические реакции. Производством препарата Дефителио занимается компания Jazz Pharmaceuticals (Ирландия). Официальный сайт FDA: www.fda.gov Подготовила Ольга Татаренко

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ

13.05.2024 Онкологія та гематологія Учені досягли значного прогресу в новій терапії раку за допомогою заряджених частинок

Дослідники ANSTO (Австралійська організація ядерної науки і технологій) досягли значного прогресу в новому підході до лікування раку – нейтрон-захоплюючій терапії частинками (NCEPT), яка має потенціал для покращення результатів для пацієнтів із глибоко розташованими дифузними пухлинами. Результати наукової розвідки, опубліковані в International Journal of Radiation Oncology, Biology, Physics, продемонстрували, що додавання агентів захоплення нейтронів до ракових клітин під час опромінення пучком іонів вуглецю та гелію призвело до зниження їх виживання у три-п’ять разів, порівнюючи з іонним випромінюванням....

13.05.2024 Терапія та сімейна медицина «Розумні» контактні лінзи уможливлюють бездротове вимірювання внутрішньоочного тиску та моніторинг глаукоми

Виявлення підвищення очного тиску допомагає лікарям діагностувати глаукому, але контролювати цей показник постійно складно, особливо з огляду на різні температури, які відчувають очі. Дослідники з ACS Applied Materials & Interfaces (науковий журнал, заснований у 2009 році Американським хімічним товариством) повідомляють про прототип «розумної» контактної лінзи, яка може точно вимірювати очний тиск, незалежно від температури. ...

10.05.2024 Терапія та сімейна медицина Щоденник медичних подій 13-19 травня

...