FDA расширило применение препарата Симдеко для лечения муковисцидоза у детей старше 6 лет
21 июня Агентство по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (US Food and Drug Administration – FDA) расширило показания к применению препарата Symdeko/Симдеко (тезакафтор/ивакафтор) в форме таблеток для лечения детей с муковисцидозом в возрасте старше 6 лет при наличии определенных генетических мутаций. В прошлом году препарат был одобрен FDA для лечения пациентов с теми же специфическими генетическими мутациями в возрасте 12 лет и старше. «Несколько десятилетий назад предполагалось, что пациенты с муковисцидозом доживут до 10 лет и лишь немногие останутся живы в подростковом возрасте. С тех пор широкомасштабные исследования этой изнурительной болезни привели к появлению новых методов лечения, продливших ожидаемую продолжительность жизни и улучшивших ее качество, но средств излечения до сих пор нет, – отметил по этому поводу доктор Бану Карими-Шах (Banu Karimi-Shah) из Центра по оценке и изучению лекарственных средств FDA. – В силу индивидуальных генетических особенностей люди по-разному реагируют на те или иные лекарства, поэтому важно иметь в распоряжении множество вариантов. Сегодняшнее одобрение Симдеко для детей старше 6 лет обеспечивает возможность лечения маленьких пациентов, а также предоставляет больше информации о безопасности и дозировании, специфичных для этой группы населения».
Муковисцидоз – это серьезное генетическое заболевание, характеризующееся образованием густой слизи, которая накапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела. Это приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Развитие муковисцидоза связано с мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Существует около 2000 известных мутаций гена CFTR.
Препарат Симдеко предназначен для лечения пациентов, которые имеют две копии наиболее распространенной мутации – F508del – или хотя бы одну мутацию гена CFTR, при которой препарат оказывает положительный эффект, о чем свидетельствуют результаты in vitrо и/или клинические данные.
Эффективность приема препарата Симдеко пациентами с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях III фазы, которые зафиксировали улучшение функции легких и других ключевых показателей заболевания, включая снижение частоты обострений. Вывод об эффективности Симдеко у пациентов в возрасте от 6 до 12 лет экстраполирован на основании данных приема препарата пациентами в возрасте 12 лет и старше.
Препарат всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир, и никогда в сочетании с индукторами цитохрома P450 3A4, который содержат некоторые антибиотики, противосудорожные препараты, продукты из зверобоя и грейпфрута. Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, тошноту, заложенность носа и головокружение.
Безопасность и эффективность препарата у пациентов в возрасте до шести лет не изучалась.
Препарат производит компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 13-14 (458-459), липень 2019 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Педіатрія
22.04.2024
Гастроентерологія
Терапія та сімейна медицина
Дієтичне лікування синдрому подразненого кишечника виявилося більш ефективним, ніж застосування препаратів
Дослідження, проведене в Гетеборзькому університеті у Швеції, показало, що у 7 із 10 пацієнтів із синдромом подразненого кишечника (СПК) симптоми значно зменшилися після корекції дієти, порівнюючи з тими, які застосовували ліки. Робота опублікована в журналі The Lancet Gastroenterology & Hepatology. У дослідженні порівнювали три методи лікування: два дієтичні та один, що ґрунтується на застосуванні ліків. Учасниками були дорослі пацієнти з важкими або помірними симптомами СПК....
На 32-й щорічній зустрічі Європейської психіатричної асоціації (European Psychiatric Association, EPA), яка проходила 6-9 квітня в Будапешті (Угорщина), компанія Gedeon Richter представила нові результати досліджень карипразину. На постерній сесії були надані докази того, що карипразин може бути найкращим рішенням у лікуванні не лише ранньої та пізньої стадії шизофренії, а й подвійного розладу (коморбідні шизофренія та вживання психоактивних речовин). Крім того, під час конгресу компанія презентувала CANDID BOOK для опікунів хворих на шизофренію та новий трансдіагностичний інструмент для оцінки симптомів і функціональної недієздатності пацієнтів із різними психіатричними захворюваннями....