Оперативно о главном
FDA одобрило еще один препарат для лечения болезни Помпе у пациентов старше 8 лет
25 мая Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Lumizyme (альглюкозидаза альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа) в возрасте старше 8 лет.
Болезнь Помпе – редкое генетическое нарушение, которое встречается у 1 из 40-300 тыс. детей. При этой патологии развивается дефицит кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Основными симптомами болезни Помпе являются мышечная слабость и прогрессирующая слабость дыхательных мышц. Смерть наступает в результате дыхательной недостаточности. Lumizyme замещает недостаток фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Следует отметить, что препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, в том числе и анафилактический шок.
В настоящее время в США доступен один препарат для лечения болезни Помпе – Myozyme. Поскольку эффективность нового лекарственного средства определялась в исследовании с участием только пациентов старше 8 лет, в настоящее время все дети с данным заболеванием младше этого возраста должны применять Myozyme.
Оба препарата (Myozyme и Lumizyme) производит компания Genzyme.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Полная версия статьи в формате .pdf »
СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ
Поліпіл (polypill) – фіксована комбінація декількох препаратів в одній капсулі, що має вирішити одразу декілька терапевтичних завдань і водночас спростити режим прийому ліків. Найчастіше поліпіли використовують для лікування та профілактики серцево-судинних захворювань, при цьому вони спрямовані на такі ключові модифіковані фактори ризику, як артеріальна гіпертензія, гіперліпідемія та посилена агрегація тромбоцитів. Нині терапевтичні стратегії на основі фіксованих комбінацій препаратів є надзвичайно актуальними, оскільки, незважаючи на наявність ефективних лікарських препаратів, контроль кардіоваскулярного ризику залишається недостатнім насамперед через низьку прихильність та обмежений доступ до лікування. ...
Нещодавні дослідження показали, що прогноз за різних поширених захворювань, ендокринних, автоімунних розладів і навіть прогресування раку пов’язані з концентрацією вітаміну D у плазмі. Завдяки експресії гена 1α-гідроксилази (CYP27B1) клітини імунної системи (В-, Т- та антигенпрезентувальні клітини) здатні продукувати активний метаболіт кальциферол – речовину з імуномодулювальними властивостями. Рецептори до вітаміну D (vitamin D receptor, VDR) експресують на поверхні імунних клітин. Доведено зв’язок між поліморфізмом генів VDR або CYP27B1 і патогенезом автоімунних ендокринних захворювань. Метою огляду є вивчення впливу вітаміну D, наслідків його дефіциту та корисної ролі добавок із ним при деяких ендокринних розладах, які часто спостерігають у клінічній практиці. ...
Збудник COVID‑19, SARS-CoV‑2, з яким людство вперше стикнулося у 2019 р., поширився по всьому світу, заразивши мільйони людей. Сьогодні, через тягар війни та економічної нестабільності, тема COVID‑19 не сприймається так гостро, як ще кілька років тому, хоча насправді вона не втратила своєї актуальності. Саме сучасному стану проблеми COVID‑19 у світі та в Україні була присвячена доповідь директора ДУ «Інститут ендокринології та обміну речовин імені В.П. Комісаренка НАМН України», академіка Національної академії медичних наук України, члена-кореспондента НАН України, віце-президента НАМН України, президента Асоціації ендокринологів України, професора Миколи Дмитровича Тронька під час першого у 2024 р. засідання науково-освітнього проєкту «Школа ендокринолога», яке відбулося 20-24 лютого. ...
Протягом останніх 60 років метформін є найпоширенішим цукрознижувальним засобом і рекомендований як препарат першої лінії для осіб з уперше виявленим цукровим діабетом (ЦД) 2 типу. Сьогодні понад 200 млн осіб із ЦД 2 типу в усьому світі щодня застосовують метформін як монотерапію або в комбінації. Препарат усе частіше використовують для лікування гестаційного ЦД та в пацієнтів із синдромом полікістозних яєчників. ...