Перше у світі випробування препарату для регенерації слуху
Дослідники з Університетського коледжу Лондона успішно завершили перше випробування терапії, призначеної для відновлення втраченого слуху. Проєкт REGAIN, результати якого були опубліковані в Nature Communications, був першим дослідженням терапії на основі препарату з технічною назвою інгібітор гамма-секретаза LY3056480. Дослідники виявили, що хоча терапія не відновила слух у групі дорослих із легкою та помірною його втратою, глибший аналіз даних показав зміни в різних тестах слуху в деяких пацієнтів, що свідчить про певну активність препарату у внутрішньому вусі. Ці так звані сигнали ефективності вимагають подальшого розвитку LY3056480 із використанням здобутих знань.
Учасники отримали три ін’єкції препарату у вухо через барабанну перетинку. Їхній слух перевіряли за допомогою низки тестів до та після прийому препарату. В одному тесті розглядалися найтихіші звуки, які могли почути учасники. Інший тест оцінював здатність розуміти звуки слів у шумному фоні, що є основною невирішеною проблемою для людей із втратою слуху. 45 % учасників змогли визначити деякі звуки, які були принаймні на 10 децибел тихішими, ніж вони чули раніше, через 6 і 12 тижнів після початку лікування. Однак дослідницька група встановила більш високу планку для визначення впливу препарату, тобто покращення в середньому на 10 децибел або більше на трьох звукових частотах, але зміни слуху, які спостерігалися під час випробування, не досягли цієї більш амбітної мети.
Дослідження REGAIN (Регенерація волоскових клітин внутрішнього вуха за участю інгібіторів гамма-секретази) проводилося під керівництвом професора Енн Г. М. Шілдер. Це було перше дослідження препарату для регенерації слуху в усьому світі, проведене Консорціумом ЄС із клінічними партнерами в Німеччині та Греції і компанією Audion Therapeutics. На місцевому рівні команда вчених відкрила новий реєстр пацієнтів під назвою HEDGE, який пропонує людям із втратою слуху можливість брати участь у дослідженнях, щоби допомогти виявити генетичні та екологічні фактори, молекулярні шляхи і механізми, які впливають на слух. Величезний попит пацієнтів викликало дослідження REGAIN, адже до науковців звернулися понад 5000 пацієнтів із втратою слуху з усього світу з проханням узяти участь, що свідчить про величезну незадоволену клінічну потребу. Дослідники Інституту вуха Університетського коледжу були одними з перших, хто зрозумів роль білка, який міститься у волоскових клітинах внутрішнього вуха, що проклало шлях до нових методів лікування слуху, а саме це і випробували в REGAIN. Учені не планують зупинятися і у перспективі бажають розвивати цей спосіб терапії.
Джерело: https://www.nature.com/articles/s41467-024-45784-0
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Пульмонологія та оториноларингологія
12.04.2024
Пульмонологія та оториноларингологія
Фармакологічне відновлення нижніх дихальних шляхів як спосіб лікування легеневого фіброзу
Для багатьох прогресуючих захворювань легень, таких як ідіопатичний легеневий фіброз (ІЛФ), ключовою проблемою є низький запас нових стовбурових клітин для відновлення та усунення пошкодження. Альвеолярні епітеліальні клітини 2 типу (AEC2s) відповідають за регенерацію та прискорення росту здорової тканини – без них функція легень знижується, і може виникнути низка важких захворювань. Але група вчених зі Scripps Research (дослідницький заклад у Каліфорнії) та його підрозділу з розроблення ліків, Інституту інноваційної медицини, створили невелику молекулу, що здатна стимулювати ріст легеневих стовбурових клітин. Ці нові відкриття, опубліковані у Proceedings of the National Academy of Sciences, забезпечують біологічне підтвердження концепції активації одного з регенеративних шляхів організму та відновлення пошкодженої легеневої тканини....
Команда медичних дослідників із Чжецзянського університету в Китаї розробила спосіб використання кріошокових пухлинних клітин для боротьби з раком легенів. У своєму дослідженні, опублікованому в журналі Science Advances, група застосовувала швидку обробку рідким азотом для модифікації пухлинних клітин із метою подальшої боротьби з пухлинами на моделях мишей. Як зазначають дослідники, інструменти редагування геному за допомогою методу CRISPR мають великі перспективи для лікування раку. ...
Використовуючи найсучасніші методи тканинної інженерії та 3D-принтер, дослідники Корнелльського університету створили точну копію вуха дорослої людини. Вони запропонували трансплантати із чітко визначеною анатомією та правильними біомеханічними властивостями для тих, хто народився із вродженою вадою розвитку вуха або втратив його....